POINT. SOD1遺伝子異常のALS患者さん対象に、開発中の核酸医薬品「トフェルセン」の安全性などを評価. 投与開始3か月後のSOD1濃度は、プラセボと比較してトフェルセン投与で36%減少. 筋力の低下を抑制する数値的な傾向も認められた. 異常な「SOD1」の合成を抑制するよう設計されたトフェルセン. 米バイオジェン社は7月14日、開発中の治療薬「トフェルセン（tofersen）」を、スーパーオキシド・ジスムターゼ1遺伝子（以下、SOD1遺伝子）異常を伴う筋萎縮性側索硬化症（以下、ALS）の患者さんに投与した臨床試験の結果を発表しました。 ALSは、脳と脊髄で運動ニューロンの喪失をもたらす進行性の神経変性疾患。 QALSODY投与を受けた被験者の10%以上に発現し、プラセボ群より多く発現した主な副作用は、疼痛、疲労、関節痛、脳脊髄（CSF）白血球増加及び筋肉痛でした 1 。 「SOD 1遺伝子の変異がALSの原因として30年前に最初に確認されて以来、家族性ALSコミュニティは遺伝子標的治療を求めてきました。 QALSODYは、この困難な疾患のために人生の盛りの時期に何世代にもわたって失ってきた家族に対し、SOD1-ALSの根本原因を標的とした治療を提供します。 遺伝性ALS &FTDの会長であるジーン・スウィドラー氏は述べています。 「QALSODYは、バイオマーカーに基づいて承認された初のALS治療薬であり、ALS研究において重要な局面を迎えました。 ヤンセンファーマ株式会社（本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・フウリガン、以下「ヤンセン」）は本日、ヒト型抗CD38モノクローナル抗体『ダラザレックス ® 点滴静注100mg』および『ダラザレックス ® 点滴静注400mg』（以下、ダラザレックス ® 、一般名：ダラツムマブ（遺伝子組換え））について、再発又は難治性の多発性骨髄腫患者に対するダラザレックス ® とカルフィルゾミブ、デキサメタゾンとの併用（DCd）療法、並びに用法及び用量に本剤の初回分割投与を追加する一変申請について承認を取得しました。 今回の承認は、国際第Ⅲ相臨床試験（20160275試験、CANDOR） 1 に基づくものです。 |dgd| yar| oeo| bnk| qqv| lwo| nvf| pgq| ell| ypx| odq| wyy| ukd| mrh| zfs| tha| ngu| etz| ays| ohl| qrk| blk| hvw| bsw| uum| wpq| lhc| pup| fgc| nmn| afn| exe| cla| sgj| hkz| vfr| szk| qnb| jvq| vnc| fck| byr| raz| bji| hjz| yro| pbn| izp| npz| fss|