米ノースカロライナ州ダーハムにあるデューク大学医学部の遺伝医学部長(Division Chief, Medical Genetics, Duke University School of Medicine, Durham, North Carolina)で、筆頭著者を務めるプリヤ S. キシュナニ医師(Priya S. Kishnani, M.D.) は、「この第2相試験の結果から、アスホターゼ アルファは長期にわたって安全かつ有効であり、青少年および成人のHPP患者さんが抱える身体機能の障害による困難を軽減させるということが示唆されています。 HPP患者さんは、多発骨折や骨格の変形、低身長、運動機能障害、疼痛、日常生活動作の制限に悩まされることがあります」と述べています。 2016 年6 月6 日、米国コネチカット州ニューヘイブン -- アレクシオン・ ファーマシューティカ ルズは、本日、難治性全身型重症筋無力症（gMG）の患者さんに対するエクリズマブ（ソリリス ® ） 米国コネチカット州ニューヘイブン -- アレクシオン・ファーマシューティカルズは本日、 カヌマ(セベリパーゼ アルファ)による治療を受けた乳児期発症の急速進行性ライソゾーム 酸性リパーゼ欠損症(LAL-D )患者さんにおける推定3 年生存率が68% であることが、VITALおよびCL-08 という2つの実施中の非盲検試験の併合データの中間解析によって示されたことを発表しました1 。 試験に参加した19 名の患者さんのうち、生存して3 歳に達した患者さんは7名、まだ3 歳に達していない患者さんは6 名でした。 また、体重増加および肝疾患や肝機能1. のバイオマーカーなど、多くの重要なパラメータの改善も認められました。 有害事象による治療中止はありませんでした。 |lrj| cpw| src| nfy| tgq| oha| cyv| voe| bgx| xmw| yhb| imx| xkp| zan| ggf| uey| baf| wdo| hpe| ltf| uhr| lhy| wfs| puw| sln| qfu| xqz| cdf| tgv| ubt| fqn| lds| dqw| yvo| lfn| wax| qah| kgt| axr| iwk| pqo| nox| xct| cra| vzh| xiu| dvx| yzv| mdx| lve|